国内未承認薬

　すでに海外では、有効性が証明され、承認・市販されているにもかかわらず、国情の違いから、日本では未承認となっている薬剤があります。
現時点でこれらの薬剤の使用を国内で検討する方法としては、既に国内臨床試験が進行・登録中薬剤に関しては臨床試験に参加するか、国内での
臨床試験が行われていないものは医師による個人輸入といった方法しかありません。
　　現在、厚生労働省の未承認薬使用問題検討会議による未承認薬の早期使用機会の提供と安全確保を図ることを目的とした、当該未承認薬剤の
検証作業をもとに積極的臨床試験が実施・計画されています。

　　国内臨床試験進行・登録中の薬剤については、主治医と十分協議・ご検討され現時点で他に有効な治療法が見つからない場合、主治医のもとで
臨床試験に参加されるか、当該薬剤の臨床試験を行っている施設を紹介・受診され、その適応をご検討いただくことになります。
臨床試験については、以下「国内未承認薬に関する情報」や、臨床試験ページなども合わせてご参照ください。
　　また、医師による個人輸入の場合は、医師が直接メーカーあるいは薬品卸のＤＩセンターに薬剤の輸入を申し込み、個人輸入します。その際、
薬監証明がないと通関できませんので、事前に用意しておく必要があります。この書類はそれぞれの地区の厚生局に用意されています。通関後の
配送に関しては民間の宅配業者に委託しても薬事法上問題ありません。なお、医師により個人輸入された薬剤の使用にあたっては、その医学的な
必要性、主治医や院内倫理委員会の承認、使用状況の厳重なチェック、残余薬剤の返却などが求められることがあります。また、国内に輸入された
薬剤に関してはもれなく「薬事法」のもとでの取り扱いとなりますので、特に残余薬剤の譲渡・販売行為等の違法行為には注意が必要です。

　　なお、現状では国内での臨床試験により臨床上の必要性と使用の妥当性を科学的に検証し、更に安全性を十分確保したうえでの、承認〜使用が
望ましいという厚生労働省未承認薬使用問題検討会議の立場に基き、抗がん剤など薬理作用の強い薬剤に関しては、メーカーの臨床試験外使用枠が
縮小され、医師個人での輸入も当該薬剤によっては実質上非常に困難な状況となっています。　　

　　以上が国内未承認薬を入手・使用検討する公式な手順となります。いずれにしても未承認薬に関しては、報告されている得失を十分鑑み、未だ
国内では十分確立されていない治療法との認識で、医師の管理下で使用を検討されることをお薦めします。欧米で承認された医薬品が、必ずしも
生存期間を延長することが証明されているとは限りません。また、欧米で承認されているからといって重篤な副作用が無いわけではなく、致死的な
副作用・有害事象が発現することもあります。承認後も、市販後調査などの第4相試験（phase4 study)、またいくつかの大規模無作為比較試験などの
メタアナリシス、国内外の専門家会議などでの検討の結果、有効性・安全性が各方面で十分確認された後に”新治療法”として広くコンセンサスが
得られて行くことになりますので、順次FDA、ASCOなどで報告される検討結果に留意し、適宜、治療の継続や中止などにつき柔軟に対応されることが
大切です。

　　海外では既に効果が認められているものの、国内では保険適応外となっている薬剤や、国内では未だ市販されていない薬剤の早期
承認を求めた市民運動を受ける形で、国も平成16初頭より国内未承認薬の早期承認の第一歩として、まずは国内市販済みの薬剤に
対する適応拡大作業に乗り出しました。癌治療薬早期承認を求める会HPをご参照ください。
　　現在、厚生労働省の未承認薬使用問題検討会議による未承認薬の早期使用機会の提供と安全確保を図ることを目的とした、当該未承認薬剤の
検証作業をもとに積極的臨床試験が実施・計画されています。
　　また、この動きに先駆ける形で、国内未承認薬を積極的に臨床応用されているサイトがん患者のあきらめない診察室などもご参照ください。

　　なお、既に海外で効果が認められ承認された薬剤であっても、”新治療法”として広くコンセンサスが得られているとは限りませんので、今後、
FDA、ASCOなど米国公的機関から報告されるLate Breaking Abstracts（LBA）、第4相試験（phase4 study)、またいくつかの大規模無作為比較試験
などのメタアナリシス、国内外の専門家会議などでの検討結果等に留意していく事が重要です。
FDA、ASCOなど米国公的機関から報告された最新翻訳情報に関しては海外癌医療情報リファレンスを合わせてご参照ください。　

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